Page 13 - AMC Boletín #55

no transmitirán el rasgo genético nuevo a las siguientes
generaciones como sí puede ocurrir con las células ger-
minales (óvulo, esperma, embriones), además de que se
dirigen a patologías de raras a muy raras, pues se trata
de enfermedades monogénicas o de un solo gen debido
a que es más sencillo estudiarlas y describir su arquitec-
tura génica. En el caso de las enfermedades poligénicas,
que son patologías más frecuentes que las monogénicas,
como la diabetes mellitus, hipertensión arterial y obe-
sidad, no se prevé que en el corto plazo se cuente con
un tratamiento, ya que el proceso de editar cientos de
genes es más complicado, es más probable cometer al-
gún error porque no se conoce del todo su arquitectura
génica ni la forma como interactúan.
Ya sea monogénica o poligénica, la terapia sería prácti-
camente inaccesible para la mayoría de las personas, un
año de terapia costaría aproximadamente un millón de
dólares, destacó el miembro de la AMC.
Aunado a que en todos los ensayos que se tienen dis-
ponibles utilizan adenovirus, el paciente tiene que ser
sometido a terapias para disminuir la respuesta inflama-
toria, que es la forma como responde el sistema inmune
ante el vector, extraño al organismo. Se tienen falleci-
mientos documentados asociados a la administración de
Gendicine, el medicamento aprobado por el gobierno chino. Foto:
tomada del sitio http://en.sibiono.com/.
grandes dosis, por lo que falta investigar más sobre las
diferentes dosificaciones y elegir un mejor adenovirus
entre los distintos tipos que existen.
El caso emblema
El proyecto clínico que abrió las posibilidades de la te-
rapia génica ocurrió en 1990 en Estados Unidos bajo
consentimiento de la Food and Drug Administration y se
practicó a una niña de cuatro años con deficiencia de
adenosina deaminasa (ADA), un defecto genético en una
enzima que del ADN para el metabolismo de nucleóti-
dos. La paciente presentaba inmunodeficiencia por pér-
dida de linfocitos, su expectativa de vida era muy corta,
el tratamiento funcionó y ella continúa con vida.
“Con un retrovirus se insertó el gen correcto de la
adenosina deaminasa y la niña se alivió a lo largo de los
siguientes dos años. Quedó demostrado que la introduc-
ción del gen correcto en una paciente con un gen dañado
podía remediar el proceso e incrementar la expectativa
de vida. La terapia resultó en un efecto curativo. Sin
embargo, estos casos siguen siendo anecdóticos porque
además de costosos, la tasa de error es muy alta”.
El especialista en preclampsia y nutrición en el emba-
razo descartó que pronto se pueda contar con terapias
génicas en células embrionales, pues por ahora está pro-
hibido y tiene cuestionamientos éticos, por lo que se
tendría que resolver con la inserción del gen nuevo o su
silenciamiento que no provoque alteraciones negativas
en el genoma; con todo y la llegada de la técnica CRISPR/
Cas9, la cual promete acelerar la investigación básica,
aún falta un largo camino por recorrer.
“Es una metodología tan poderosa que seguramente va
a modificar todos los ensayos que tenemos ahora en te-
rapia génica. Mi pronóstico es que todos los tratamien-
tos se van a ir por CRISPR/Cas9, esa es la metodología
del futuro porque soluciona la inserción de material ge-
nético extraño a zonas específicas del ADN con lo cual
quitamos la posibilidad de errores”, señaló.
Luz Olivia Badillo
Felipe Vadillo Ortega, jefe de la Unidad de Vinculación Científica
de la Facultad de Medicina de la UNAM en el Inmegen. Foto:
Elizabeth Ruiz/AMC.
Boletín informativo de la Academia Mexicana de Ciencias / 13