Page 12 - AMC Boletín #55
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Edición genética con la técnica CRISPR/Cas9
Glybera, el medicamento Modificar genes para curar
aprobado para su venta enfermedades, un largo
en la Unión Europea Foto: camino por recorrer
tomada del sitio http://www.
pharmafile.com/.
www.inmegen.gob.mx Existen dos terapias génicas aprobadas hoy en día en el mundo para utilizarse con fines
clínicos: Gendicine, un adenovirus que tiene el gen p53 para tratar cáncer de células
escamosas de cabeza y cuello, y Glybera, para tratar la deficiencia de la lipoproteína
lipasa en adultos con problemas graves de pancreatitis. El primero fue aprobado por el
gobierno de China en el 2003 y el segundo por la Comunidad Europea en 2012.
“En este momento hay más de 500 ensayos clínicos registrados que pretenden algún
tipo de terapia génica a nivel mundial. Aún con la técnica CRISPR/Cas9, que consiste en
editar genes para que se coloque o silencie un gen con una gran precisión en el ADN,
no se ha logrado una certeza cercana al 100%, que es lo que se requiere para que se
aprueben como terapia génica”, aseguró el doctor Felipe Vadillo Ortega.
Pese a que hay gran interés por tener en el corto plazo más tratamientos, aún no se
han resuelto diversos obstáculos. De acuerdo con el jefe de la Unidad de Vinculación
Científica de la Facultad de Medicina de la UNAM en el Instituto Nacional de Medicina
Genómica, en una terapia génica se utiliza como vector un adenovirus, un sistema viral
al cual se le ha modificado su genoma para que exprese o silencie los genes al interior
de las células que se quieren modificar:
“El genoma del virus se inserta en zonas al azar del material genético y es muy
probable que se afecte genes que tienen que ver con el crecimiento y desarrollo de
las células, una de las consecuencias es que los pacientes pueden desarrollar cáncer”,
reconoció el investigador.
En la mayoría de los países hay consenso respecto a la terapia génica con células
somáticas, que son las que se encuentran diferenciadas en un organismo y, por tanto,
12 / Boletín informativo de la Academia Mexicana de Ciencias
