Page 5 - AMC Boletín #55

Editorial

Este número del Boletín está dedicado a las técnicas de edición de genes, las cuales
han sido desarrolladas desde hace varias décadas. Recientemente, la introducción de
la técnica CRISPR/Cas9, que permite cortar y unir segmentos de ADN, ha revolucio-
nado las investigaciones en genómica, con un rápido desarrollo y un alto potencial.

Las nuevas técnicas para editar ADN con CRISPR utilizan la proteína endonucleasa Cas9
y otras nucleasas que cortan el ADN, constan de dos partes las cuales permiten inactivar
genes en organismos usando ARN de hélice sencilla como guía, específico para el gene
que se desea inactivar. Esta es la forma en que funciona la endonucleasa Cas9, que re-
conoce moléculas de la doble hélice en las cuales hay ARN específico para este locus,
hibridizando con el ADN y en donde procede el corte de la doble hélice del ADN. Para
lograrlo se requiere de secuencias en el ADN con “Repeticiones Palindrómicas Cortas
Agrupadas y Regularmente Interespaciadas” (CRISPR, por sus siglas en inglés), que son
reconocidas por la endonucleasa Cas9. Además —si así se diseña— es posible insertar en
un segundo paso, una vez inactivado el gene específico, el material genético.

La técnica CRISPR/Cas9, desarrollada por las investigadoras Emmanuelle Charpentier
y Jennifer Doudna a partir de estudios sobre los mecanismos moleculares de defensa
en bacterias, ha sido adaptada en laboratorios alrededor del mundo por su sencillez y
bajos costos en comparación con otras técnicas de edición genética. Estas técnicas de
edición permiten investigar el funcionamiento de las células y de células con diferen-
tes problemáticas, entre otras, por ejemplo, células infectadas por retrovirus que in-
corporan los genomas de virus como parte de sus cromosomas, células que producen
proteínas tóxicas como la huntingtina en la enfermedad de Huntington, responsable
de discapacidades neurológicas. Asimismo, otras enfermedades producto de genes
que codifican para proteínas defectuosas, con diversos efectos en los individuos.

En diciembre pasado, la Academia Mexicana de Ciencias se unió a las academias
de Ciencias y Medicina de Estados Unidos, Gran Bretaña, China y otros países en
la Cumbre Internacional en Edición Genética Humana, en la que se analizaron las
técnicas de edición de genes, el potencial e implicaciones en investigación básica,
terapias génicas y los aspectos de regulación.

En México, grupos de investigación utilizan la técnica CRISPR/Cas9 para proyectos
de investigación básica; entre ellos, en el Instituto Nacional de Medicina Genómica
(Inmegen), el Instituto de Fisiología Celular de la UNAM con organismos modelo ta-
les como nematodos y ratones, así como en el Instituto de Biotecnología de la UNAM
con el pez cebra.

En este número se abordan diferentes aspectos de estas investigaciones así como
las implicaciones jurídicas, éticas, sociales y uso clínico en humanos con entrevis-
tas a especialistas del Inmegen que incluyen a su director general, el doctor Xavier
Soberón Mainero, la jurista especializada en bioética Garbiñe Saruwatari Zavala, jefa
del Departamento de Estudios Jurídicos, Éticos y Sociales, y Felipe Vadillo Ortega,
jefe de la Unidad de Vinculación Científica de la Facultad de Medicina de la UNAM.

Jaime Urrutia Fucugauchi

Presidente